颅咽管瘤源于垂体胚胎发生过程中残存的扁平上皮细胞，是一种常见的先天性颅内良性肿瘤，大多位于蝶鞍之上，少数在鞍内。颅咽管瘤多发于儿童及青少年。其主要临床特点有下丘脑-垂体功能紊乱、颅内压增高、视力及视野障碍、尿崩症以及神经和精神症状。头颅CT、MRI对明确诊断有重要意义。

手术曾是颅咽管瘤多年来的主要治疗手段，因为颅咽管瘤有清楚确定的边界，而且肿瘤全部切除有望治愈，但是只有50-80%的患者可以接受手术完全切除。此外，即使接受了肉眼所见肿瘤全切手术（GTR），很大一部分患者的肿瘤以后仍可能复发。而且，有接近10%的患者在根治术后存在明显的视觉缺损或神经功能缺失。

因此，标准治疗通常为最大限度地安全切除肿瘤，随后接受辅助放疗。当前采取的化疗无法治愈这种疾病，接受放射治疗的颅咽管瘤患者通常预后良好。由于颅咽管瘤通常与视神经、视交叉和Willis环周围的大血管粘连，肿瘤靠近视神经和视交叉，需要使用高度适形的放射治疗。位于休斯顿的MD安德森质子治疗中心是世界上治疗儿童肿瘤患者最多的质子中心，研究显示质子治疗可满足这种精密复杂的治疗要求。

与光子放疗技术相比，质子治疗技术能够减少对靶目标周围与治疗不相关的组织的放射线剂量。研究报告显示，颅咽管瘤质子治疗的疗效与光子放疗的疗效相当，但急性副反应很少，远期副作用更低。

Chang等人对2004-2008年接受质子治疗的14名颅咽管瘤患者的数据进行了回顾性分析，中位随访时间16.5个月后发现局部控制率达到100%，影像学结果显示所有患者均病情稳定或好转。另外一项回顾性研究对13例接受质子治疗的颅咽管瘤患儿进行分析，未出现3级急性毒性反应以及1级和2级头痛。

为了明确质子治疗颅咽管瘤的安全性和有效性，Fitzek等对1981-1988年间15名接受治疗的患者进行了研究，其中包括5名儿童和10名成人。其中1/3患者仅接受质子治疗，2/3患者接受质子-光子联合治疗。作为最早的颅咽管瘤质子治疗相关研究之一，这些超过20年的随访数据提供了颅咽管瘤质子放射治疗晚期毒性作用相关信息，儿童和成人患者接受的中位剂量分别为55.6Gy和62.7Gy。研究结果显示，患者5年和10年准确的局部控制率为93%和85%。

Winkfield等人发表的一项研究对2001到2007年接受质子治疗的颅咽管瘤患者进行分析，报告显示中位随访40.5个月，未出现肿瘤进展。一项对16位接受质子治疗的颅咽管瘤患者的分析显示，15位完成研究的患者中14名局部控制率良好，中位随访60.2个月（12-121个月）。

Bishop等对2007-2012年19名接受质子治疗的颅咽管瘤患儿进行研究，中位随访时间为31.8个月。5年精确总生存率为93%，5间无进展生存率为91%。均未有发生放射性坏死的报告。质子治疗相关神经血管和神经内分泌毒性反应非常罕见。对于位于计划靶体积范围内及邻近的重要器官来说，如Willis环、视交叉和下丘脑垂体轴等，没有迹象表明出现与质子治疗相关的急性或慢性毒性反应。